Des preuves humaines qui ont changé la suite des événements.

La validation génétique a soutenu une décision d'octroi de licence de 600 M$ au niveau du conseil d'administration. L'actif a réussi la phase 2.

5Prime a fourni des preuves causales humaines pour une paire cible-indication envisagée dans le cadre d'une acquisition majeure ou d'un accord de licence. Ces preuves ont appuyé la décision. La phase 2 a été un succès.

5Prime a validé une cible causale et un biomarqueur pour une maladie courante. Nous avons démontré qu'un signal d'innocuité non humain ne se traduirait probablement pas chez l'humain. La phase 2 a été un succès, comme prévu.

Un partenaire biotechnologique avait besoin d'une validation génétique humaine pour débloquer des capitaux d'investissement. 5Prime a validé le gène causal et un biomarqueur proximal. Les données étaient claires et prêtes à servir à la prise de décision. L'entreprise a mené une phase 2a fructueuse, avec des résultats sur les critères d'évaluation principaux, les effets secondaires et les biomarqueurs conformes aux prédictions de 5Prime.

Les données probantes ont démontré que le biomarqueur de la cible était une conséquence de la maladie, et non une cause. Un essai de plus de 100 M$ a été arrêté avant même de commencer.

5Prime a révélé une causalité inverse : la maladie provoquait l'élévation du biomarqueur, et non l'inverse. La cible n'était pas causale. Le programme a été interrompu, protégeant ainsi l'organisation d'un essai qui, par définition, n'aurait pas démontré d'efficacité.